曼彻斯特克里斯蒂 NHS 基金会信托基金正在试验的一种新药可能是难以治疗的白血病患者的突破。
这种药物被称为 NX-5948，因此很新，没有名字，用于治疗 CLL（慢性淋巴细胞白血病）患者，这些患者的疾病在先前治疗后复发或癌症对治疗停止反应。CLL 是一种血液和骨髓癌症。
临床试验中的一位受益于这种试验药物的克里斯蒂患者是来自曼彻斯特 Hulme 的 Joe Murphy（59 岁）。他的血液检查现在正常，没有显示这种疾病的证据。
标题：乔·墨菲
2015 年 5 月，当时 50 岁的乔身体不适，因肺炎入院。就在那儿，他得到了一个毁灭性的消息，他患有 CLL，需要紧急骨髓移植。这位以前身体健康的酒吧经理曾在曼彻斯特的一些顶级夜总会工作，包括 Sankeys 和 The Warehouse Project，以及英国一些最大节日的酒吧，他要求被推荐给 The Christie。尽管医生尽了最大努力，但还是无法找到与骨髓移植匹配的干细胞。因此，他被开了一系列药物来治疗他的病情，并进入了 5 年的缓解期。
不幸的是，去年这个时候，Joe 的身体对他正在接受的治疗产生了抵抗力，并且它停止了工作。Joe 开始迅速减轻体重，最终减掉了超过 3 颗石头。他的免疫系统非常虚弱，他患上了细菌感染、败血症和脑膜炎，并多次住院。然后医生在他的脊髓液和大脑中发现了癌症，这很难治疗，预后很差。
别无选择，Joe 有机会参加科视Christie 的 NX-5948 早期（I 期）临床试验，用于治疗 CLL，每天服用一次胶囊。他同意参加克里斯蒂国家健康与护理研究所 （NIHR） 曼彻斯特临床研究设施 （CRF） 的研究，并于 2023 年 6 月开始了他的第一次治疗。
Nurix Therapeutics 开发的药物属于一类被称为“降解剂”的新型血癌治疗方法。它通过将细胞中负责驱动癌症生长的蛋白质放入细胞的“垃圾箱”（称为蛋白酶体）中来去除细胞中负责驱动癌症生长的蛋白质，从而去除不需要和受损的蛋白质。CLL 可以对目前可用于治疗该疾病的药物产生耐药性，而这种新型药物可以解决这个问题。
Joe 参与了这项研究的剂量递增部分，自试验开始以来已将剂量增加了两倍。他现在每天服用 6 粒胶囊，感觉很健康，每个月都会去看医生，每三个月扫描一次。他最近的血液检查没有找到任何 CLL 的证据。
来自默西塞德郡锡福斯的乔·墨菲 （Joe Murphy） 在谈到他的经历时说：“6 个月前，我就站在死亡的门口，别无选择。在精神上，我状态不佳。这非常艰难，如果不是这次临床试验，我就不会在这里。这是一种令人难以置信的药物，就像科幻电影中的东西一样。科学是惊人的。自去年 6 月以来，它让我活得好好的。我的体重恢复了，我的血细胞计数很好，我的淋巴结已经缩小到接近正常，而且我大脑中的癌症几乎消失了，这真是一种解脱。这是非常艰难的 9 年，但我现在可以展望未来，并计划在 12 月庆祝我的 60 岁生日。
The Christie 的血液学顾问、该试验的首席研究员 Emma Searle 博士说：“这可能是我们在治疗 CLL 方面一直在寻找的突破。这种新的试验药物旨在通过降解关键生长蛋白来消除细胞中的白血病。它的作用与当前阻断相同蛋白质的治疗方法不同。有时 CLL 细胞对现有药物产生耐药性，这种新药似乎可以克服。
“这是一项非常早期的临床试验，因此我们仍在研究最高安全剂量是多少。已经看到我们的一些患者，如 Joe 对治疗反应如此良好，副作用最小，这是非常有希望的。他的病情有了显着改善。鉴于它处于如此早期的开发阶段，我们看到的结果令人印象深刻，这使我们谨慎乐观地认为我们已经找到了一种治疗难治性 CLL 患者的新方法。还有很多研究要做，但对于这种类型的白血病患者来说，这种药物可能是一个令人兴奋的突破。
CLL 是成人中最常见的白血病 （占所有白血病病例的 38%）。在英国，40% 的新 CLL 病例是在 75 岁或以上的人群中诊断出来的。英国每年有超过 3,803 人被诊断出患有 CLL。
该商业临床试验由 Nurix Therapeutics 资助。它正在英国和国外的几家医院招募患者。
